川崎病激素治疗存争议？复旦团队顶刊研究给出权威结论

长期以来，国际医学界围绕“激素能否保护川崎病患儿心脏”的问题争论不休。如今，这一争议终于有了明确答案。

北京时间4月16日，复旦大学附属儿科医院黄国英、刘芳、严卫丽教授团队在《新英格兰医学杂志》（The New England Journal of Medicine）发表题为《泼尼松龙叠加治疗川崎病的随机对照试验》（“Randomized Trial of Adjunctive Prednisolone for Kawasaki Disease”）的研究成果，证实川崎病急性期在标准治疗基础上叠加泼尼松龙，无法降低冠状动脉病变的发生率。

该研究历时五年，联合全国川崎病研究协作组28家单位共同完成，标志着我国学者在川崎病急性期治疗策略领域取得关键性突破。

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川崎病是什么？为何凶险？

川崎病是一种好发于5岁以下儿童的全身非特异性中小血管炎，全球均有发病，东亚地区发病率最高且呈上升趋势。其最严重的并发症是血管炎引发的冠状动脉病变，直接威胁患儿健康与生命。

目前，国内外急性期标准治疗方案为发病10天内静脉滴注丙种球蛋白（2g/kg）联合阿司匹林口服（30mg/kg）。但标准治疗后仍有10%–20%患儿出现冠状动脉病变，0.5%至1%的患者会发生直径≥8mm的大型动脉瘤，这是影响患儿长期预后的主要原因。因此，如何通过强化抗炎治疗降低冠状动脉病变风险，是该领域数十年来的核心难题。

激素是多数血管炎的有效治疗药物，能否用于川崎病？早期临床指南基于回顾性研究和病例分析，认为激素可能增加冠状动脉病变风险，不推荐常规使用，仅作为丙种球蛋白无应答时的挽救治疗。

近年日本多项研究显示，在特定高风险患者中，标准治疗叠加激素可降低炎症反应和冠状动脉并发症发生率，但相关预测模型的准确性未在其他国家（地区）得到验证；美国研究则表明叠加激素无法减少并发症。矛盾的结论与研究人群、样本量及激素方案有关，让临床医生在用药上陷入困惑，难以形成统一规范。

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全球最大样本量试验给出明确答案

为解决国际争议，复旦大学附属儿科医院依托全国川崎病研究协作组，牵头开展多中心、开放标签、终点盲法的随机对照试验。研究纳入发病10天内未接受标准治疗的急性期患儿，按1:1随机分为标准治疗组（丙种球蛋白+阿司匹林）与叠加泼尼松龙组，最终入组3208例，3058例完成主要终点随访，是全球同类研究中规模最大、代表性最强的试验，为结果可靠性提供坚实保障。

结果显示，治疗1个月时，叠加激素组冠状动脉病变发生率为16.0%，标准治疗组为13.8%，无统计学差异；病程2周及3个月时，两组发生率也相近。尽管叠加激素能更快退烧、降低炎症指标、减少丙种球蛋白无应答比例，但无法阻止急性期冠脉损害进展，且两组不良事件发生率无明显差别，整体安全可控。这直接证实，常规叠加激素不能为患儿心脏提供额外保护。

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引领全球川崎病诊疗新方向

儿科医院心血管中心主任医师、教授黄国英进行临床带教

研究突破既往受试人群选择局限，在全球丙种球蛋白无应答预测评分未达共识的情况下，覆盖川崎病全疾病谱严重程度与不同基线冠状动脉状态，纳入早发冠状动脉病变等各类病例，提升研究对象代表性，降低选择性偏倚，结论更贴近真实临床场景。

作为全球规模最大的川崎病急性期治疗多中心随机对照试验，研究考虑到严重冠状动脉病变基线发生率低的特点，以超大样本量保障统计效能，为结果可靠性与科学性奠定基础。研究明确：急性期标准治疗基础上叠加激素不能降低冠状动脉并发症发生率，对规范临床用药、避免激素过度使用、减少潜在不良反应具有重要指导价值。

儿科医院心血管中心主任医师刘芳为患者看诊

依托全国代表性超大样本与高随访完整性，研究为川崎病激素治疗策略提供高可信度循证医学证据，为现有国际指南相关推荐提供新视角，为全球急性期规范化治疗提供关键参考，也为后续研发冠状动脉炎症靶向防治药物开辟新方向。

团队成员召开组会交流讨论

《新英格兰医学杂志》同期配发美国学者Jane C. Burns和Jane W. Newburger的评论文章《糖皮质激素在川崎病中的应用——优化治疗指征与科学意义》，指出该中国多中心大样本试验明确激素不应常规用于未经评估的川崎病患儿。尽管激素能改善全身炎症，但无法控制冠状动脉壁炎症，甚至可能阻碍重塑，因此丙种球蛋白无应答者使用激素时需更积极监测超声心动图。未来研究应突破传统炎症标志物，聚焦冠状动脉局部炎症特异性生物因子，推动精准靶向治疗。

该研究凝聚全国多中心力量，为川崎病诊疗提供循证依据。通讯作者为黄国英、刘芳、严卫丽、刘小惠；共同第一作者为林思园、何沅宸、何岚、柳颐龄、王芳洁、熊振宇。

原文链接：https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2511478#tab-contributors

复旦大学附属儿科医院心血管中心是国内外知名的小儿心血管疾病诊治中心，为国家临床重点专科、中华医学会儿科学分会川崎病研究协作组牵头单位、亚太川崎病协会创会成员，承担新生儿先心病筛查国家级项目管理职能。在川崎病急性期诊治及冠状动脉病变长期管理方面经验丰富，全国率先开展相关造影与搭桥手术，为重症患儿提供规范诊疗。牵头制定我国相关临床建议与专家共识，连续5次开展上海川崎病流行病学调查，建立全球最大专病队列，研究成果曾获中华医学科技奖二等奖等。

临床流行病学研究室和临床试验中心为试验提供全程方法学支撑，负责方案审核、注册合规、设计、样本量计算、随机分组、统计分析等，助力高质量研究发表。

组稿：医学宣传部 校融媒体中心

制图：宋楠

原标题：《川崎病能不能用激素？复旦顶刊成果一锤定音！》

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