1型糖尿病干细胞疗法新突破：10名患者停用胰岛素，最快2026年上市

本文来自微信公众号： 医学界 ，责编：汪航，作者：服务医者改善医疗

10名患者经治疗后彻底停用胰岛素，超93%时间血糖处于正常范围。目前该疗法已进入III期临床试验阶段。

一次注射就能让严重1型糖尿病实现临床治愈？

《新英格兰医学杂志》发布的干细胞疗法zimislecel I/II期临床试验结果显示，10名糖尿病患者经治疗后已彻底摆脱胰岛素。

这些患者平均病程超20年，此前需靠胰岛素维持生命，属较严重患者群体。去年美国糖尿病协会科学年会上公布该研究后，立即引发轰动，被视为“攻克糖尿病”进程中的重要一步。

加州大学旧金山分校糖尿病中心主任马克·安德森教授称：“这是开创性工作，脱离胰岛素将改变无数患者生活。”

zimislecel由福泰制药开发，可在体外转化为健康胰岛并移植入患者体内发挥功能。该公司披露，其已进入关键性III期临床试验，向“治愈1型糖尿病”冲刺，最快有望2026年申报上市。

“纯天然”再生胰岛

统计显示，全球1型糖尿病患者约920万人，20岁以下人群占80%。他们无法治愈，需终身依赖胰岛素控制血糖。

胰岛素治疗下精准控糖仍是难题：过度降糖易致低血糖，血糖过高则引发血管、神经病变，若控制不佳，患者并发症风险高，医疗成本大。

因此科学家希望用“纯天然”再生胰岛替代受损胰岛功能，让患者无需额外用药，实现生理性血糖调节的精准与可靠。

参与临床试验的14名患者平均病程22.8年，治疗前一年平均发生2-4次严重低血糖，糖化血红蛋白超7%，餐后C肽低于检测下限，胰岛功能几乎完全破坏。

12名患者接受全剂量zimislecel注射，治疗90天内餐后C肽逐渐恢复正常，半年后进一步改善并长期维持，表明植入的再生胰岛功能稳定。

治疗4个月后，所有患者糖化血红蛋白降至正常；1年后，每日超93%时间血糖正常，其中10名患者半年后停用胰岛素，2名剂量分别减少70%和36%。

2名接受半剂量注射的患者，C肽和血糖也显著改善。安全性方面，多数不良事件为轻中度，如腹泻、恶心、头痛等。

遗憾的是，1名患者治愈糖尿病后因痴呆症离世，他是首位试验患者，治疗前曾因低血糖车祸致脑损伤；另1名患者治愈后因鼻窦炎手术引发脑部真菌感染死亡。

36岁加拿大护士Amanda Smith是幸运者，她接受试验后6个月就停用胰岛素，至今未再使用，称“开启了全新生活”。

最快2026年上市

zimislecel发明者、哈佛大学道格拉斯·梅尔顿教授表示：“我们坚信科学能解决难题。”25年前，他6个月大的孩子确诊1型糖尿病，此后他便投身糖尿病治愈研究。

十几年间，他带领10余人团队反复探索干细胞转化为功能性胰岛细胞的方法，历经无数失败。

2014年，团队培育出首个人类胚胎干细胞来源的功能性胰岛细胞，哈佛大学及相关机构合计投入约5000万美元。

取得突破后，道格拉斯加入福泰制药，双方合作于2021年将zimislecel推入临床试验。

zimislecel是同种异体干细胞再生疗法，通过诱导性多能干细胞技术在体外创造健康胰岛β细胞，移植后定植于肝脏调节血糖。多能干细胞因可无限增殖并分化为各类功能细胞，被认为是攻克糖尿病的最大希望。

我国上海长征医院殷浩团队联合开发的“异体人再生胰岛注射液”获药监局临床试验默示许可，成为全球第二款进入临床试验的异体通用型再生胰岛产品。

需注意的是，这类异体干细胞疗法需患者长期使用抗排斥药物，这也是最初招募患者不顺利的原因之一。

自体干细胞疗法可避免排斥反应，但需实时采集制备，成本较高。2025年4月殷浩团队宣布用该方式全球首次治愈严重2型糖尿病患者；2024年9月，天津第一中心医院、北大/昌平实验室联合团队用自体干细胞全球首次治愈1名生命垂危的1型糖尿病患者，患者治疗后能正常进食喜爱的食物。

尽管技术细节和治疗策略仍需完善，但zimislecel临床试验结果的发布，让该疗法离临床应用更近。福泰制药称，若顺利，预计2026年向美欧英监管部门递交上市申请，争取同年上市。

该公司表示：“相信不久后，就能为1型糖尿病患者带来革命性治疗选择。”