AI药品来了吗？第一款进入二期临床试验

·Rentosertib的实践经验展示了AI在药物研发领域的变革潜力，为更高效创新的R&D方法提供了价值参考。

蒋立冬 万物AI的衍生 图

新药研究往往需要花费大量的资金和时间。人工智能（AI）可以筛选大量化合物分子，模拟药物机制，协同设计临床试验...这些曾经被认为可以大大缩短R&D时间，节约成本。然而，到目前为止，世界上还没有一种药物是由AI主导开发的，许多自称“AI药品”的项目仍处于临床试验的第一阶段。

2025年6月3日，用于治疗特发性肺纤维化（IPF）Rentosertib(ISM001-055)的小分子药物在《自然与医学》中（Nature Medicine）IIa期临床试验数据已公布。作者来自中国医学科学院北京协和医院和AI制药公司英硅智能。（Insilico）研究人员。这一信息对药物分子的安全性和有效性进行了初步验证，成为世界上进步最快的AI药物。

特发性肺纤维化是一种以肺功能进行性和不可逆性降低为特征的慢性进行性肺纤维化疾病，影响全球约500万人，中位生存期仅为3至4年。目前市场上的药物主要用于缓解疾病进展，但无法停止或逆转疾病。

中国医学科学院北京协和医院主任医师“这仍然是一种极具挑战性的疾病，有明显的临床需求。” 、中国领头研究人员徐作军教授在临床试验中表示。

本实验中的药物分子作用于人工智能协助发现的新型靶点TNIK。通过激活TNIK靶点，IPF可以驱动肺部的病理纤维化，从而导致肺功能进行性下降。所以，通过抑制TNIK信号传导，理论上可以阻止或者逆转纤维化过程，这就是药物分子的设计思路。Rentosertib于2023年2月获得美国FDA授予的“孤儿药”资格。2024年3月，AI协助发现药物的早期过程在《自然生物技术》中公布。（Nature Biotechnology）上。

本实验共包括中国22个中心71名IPF患者，受试者每天随机分配安慰剂，每次30毫克。、每天2次30mg或每天60mg，持续12周的用药观察。

资料表明，与安慰剂组相比，接受这种药物治疗的病人有用力肺功能。（FVC）有所改善，显示出对IPF的疗效。与基线水平相比，在每天60毫克的最高用药剂量组中，患者的FVC平均水平提高了98.4。mL，与基线水平相比，安慰剂组患者的FVC平均水平降低62.3mL。

副作用方面，各治疗组与治疗有关的不良反应（TEAEs）发生率相似，大多数不良反应（AEs）严重不良事件为轻微或中度。（SAEs）发病率罕见，停药后所有不良反应均可恢复。

“这些结果不仅表明，Rentosertib具有可控的安全性和耐受性，而且为进一步进行大规模、长周期的临床试验奠定了基础。Rentosertib的实践经验展示了人工智能在药物研发领域的变革潜力，为更有效、更创新的研发方法提供了价值参考。”英思智能创始人兼首席执行官Alex Zhavoronkov博士说。

数据初步反映了该药物的治疗潜力和安全性，然后在更大规模、更严谨的设计和更严格的指标测试中进行验证。“Rentosertib 具有为 IPF 患者提供有价值的临床利益潜力，令人兴奋。然而，在这项研究中，每个患者组的样本量相对较小，我们期望在更大规模的队列研究中进一步验证这些发现。”徐作军说。

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