直指白血病的个性化疗法,可以在实验室移植人类血液干细胞。

2024-09-11

根据最新一期《自然生物技术》杂志的报道,澳大利亚默多克儿童研究所领导的研究团队首次在实验室制造了与人体细胞非常相似的造血干细胞。这一成果可能会给白血病和骨髓衰竭患者带来个性化的治疗方案。


在此之前,人类血液干细胞很难在实验室中开发出可以移植到动物模型中的健康红细胞。如今,研究人员开发了一种工作流程,可以创造出与人类胚胎中的血液干细胞非常相似的可移植血液干细胞。重要的是,这些干细胞可以根据临床使用所需的规模和纯度进行培养。


通过“重新编程”,人类血液或皮肤细胞被转化为多能干细胞。在这个过程中,四个基因被暂时激活,这些细胞可以回到发育的初始阶段,在体内成为任何细胞。


研究人员将这些多能细胞转化为血干细胞。它们制造了数千个悬浮在液体培养基中的细胞球,每个球含有数百个细胞。干细胞可以在大约两周内分化为血管细胞,从而产生数百万个红细胞。


研究人员随后将这些红细胞注入免疫缺陷小鼠体内。其中50%的红细胞已经成为功能性骨髓。这意味着它们产生了与健康人骨髓相同的细胞,携带氧气,抵抗感染。这种独特的能力在很长一段时间内产生了所有的红细胞类型,促进了研究人员将这些细胞定义为血干细胞。


研究还发现,在成功移植到老鼠之前,实验室培养的干细胞可以冷冻保存,模拟了移植给患者之前供体血液干细胞的储存过程。


造血性干细胞通常可以给血液病人“第二次生命”,但并非所有病人都能成功配型。


新的过程意味着研究人员可以利用患者身上的所有细胞,再次将其编程成干细胞,然后将其转化为特定的血细胞进行移植,这将对患者的生命健康产生很大的影响。


研究人员表示,这项研究意味着新的血液性癌症疗法的发展取得了很大进展。然而,在临床应用这种方法之前,人类需要进行大量的检测。


(实验室内可移植人类血液干细胞,预计将开发白血病个性化疗法)


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